Kök hücreler vücutta bulunan bütün hücrelere dönüşebilen, sınırsız bölünme ve kendini yenileyebilme özelliğine sahip hücrelerdir. Vücudumuzdaki her organ ve dokunun temel yapıtaşıdır. Bir kök hücre bölündüğünde kendisinin kopyası bir kök hücre olarak kalabilir ya da vucütta fonksiyonel olan kas hücresi, kırmızı kan hücresi gibi farklılaşmış bir hücreye dönüşebilir.
Vücudumuz hayatımızın her döneminde kök hücreleri içerir ve ihtiyaç halinde kullanılır. Hastalık, yaralanma ve diğer sebeplerle meydana gelen hasarlarda doku onarımını, yeni ve sağlıklı doku oluşumunu sağlarlar. Kök hücrelerin esas olarak iki kaynağı vardır: Yetişkin vücut dokuları ve embriyonik dokular. Embriyonik kök hücreler anne karnındaki dönemde doku ve organ oluşumunu sağlayan, tüm hücrelere farklılaşabilen kök hücrelerdir. Göbek kordonu ve amniyon sıvısından alınıp hücre bankalarında saklanabilir ileri dönemde hastaya kök hücre kaynağı olabilirler.
Kök hücre tedavisinde asıl olarak kullanılan yetişkin kök hücreler ise vücutta farklılaşmış dokularda bulanan ama henüz farklılaşma evresini geçirmemiş kök hücrelerdir. Embriyonik kök hücrelerle karşılaştırıldığında farklılaşma konusunda daha sınırlı yeteneğe sahiptirler. Yetişkin tip kök hücreler çoğunlukla içinde bulundukları dokuyu oluşturur. (kemik iliği, sinir dokusu, kas dokusu gibi).
Eskiden kemik iliğinde bulunan kök hücrelerin yalnızca kan hücreleri üretebileceğine inanılıyordu fakat yapılan son çalışmalarla birlikte ortaya çıkan kanıtlar kemik iliği kök hücrelerinden çeşitli hücre türleri (örneğin kalp kası) oluşturulabileceğini gösterdi.
Kök hücre tedavisi halk arasında kemik iliği nakli olarak bilinen bir tedavi yöntemidir. Kemik iliği nakli günümüzde en yaygın kullanılan kök hücre tedavisidir fakat kök hücre tedavisi kemik iliği nakliyle sınırlı değildir.
Kemoterapiye yanıt vermeyen lösemilerde, kendini yenileyen (nüks eden) farklı tip birçok kanserde ve aplastik anemi gibi kişinin kendi kan hücresini üretemediği hastalıklarda kemik iliği nakli yapılmaktadır. .
Rejeneratif tıp olarak da bilinen kök hücre tedavisinde sağlıklı kök hücrelerin bir gönüllü vericiden alınıp hasta kişiye (allojenik nakil) ya da kişinin kendi sağlıklı hücrelerinin hastalık öncesi toplanarak tedavi için sonradan kendisine aktarılması işlemidir (otolog nakil). Kök hücre; kemik iliği, dolaşımdaki kan ve de göbek kordonundan elde edilebilir. Tedavide kök hücreler laboratuvar ortamında çoğaltılır ve kalp kası hücresi, sinir hücresi, kan hücresi gibi belirli hücre türlerine farklılaşması için uyarılır. Elde edilen yeni özelleştirilmiş hücreler damar yoluyla ya da direkt olarak hasarlı bölgeye enjekte edilir. Nakil her zaman beklenen sonucu vermeyebilir bu durumda yeniden kök hücre tedavisi yapılabilir. .
Türkiye’de; GMP yani “Good Manufacture Practice” denilen “İyi Üretim Koşulları”na sahip labaratuvarlarda uluslararası standartlarda insanlara nakledilebilir hücresel ürünler başarıyla üretilerek yukarıda adı geçen hastalık gruplarında tedaviler sürdürülmektedir.